PRO i kliniske studier

På denne siden vil du finne sentrale anbefalinger og retningslinjer for valg, bruk, analyse og rapportering av PRO data i kliniske studier

 

PRO i protokoll:

SPIRIT-PRO

SPIRT-PRO Extension er en anbefaling av hva som bør beskrives i en protokoll for en randomisert kontrollert studie med PROM.

Guidelines for inclusion of patient-reported outcomes in clinical trial protocols: The SPIRIT-PRO extension

og SPIRIT-PRO PROtocol Reporting Template

Calvert M, Kyte D, Mercieca-Bebber R, Slade A, Chan AW, King MT; the SPIRIT-PRO Group. JAMA. 2018;319(5):483-494. doi: 10.1001/jama.2017.21903.  

 

RECOMMENDATIONS TO ADRESS RESPONDENT BURDEN ASSOCIATED WITH PATIENT-REPORTED OUTCOME ASSESSMENT

Recommendations to address respondent burden associated with patient-reported outcome assessment er en anbefaling av hva som bør ivaretas for å redusere byrden det er å besvare PROM for å sikre komplette PRO besvarelser.

Recommendations to address respondent burden associated with patient-reported outcome assessment

Aiyegbusi, O.L., Cruz Rivera, S., Roydhouse, J. et al.. Nat Med (2024). https://doi.org/10.1038/s41591-024-02827-9 

 

NorCRIN

Ved planlegging av kliniske studier er Norwegian Clinical Research Infrastructures Network (NorCRIN) en nyttig ressurs: https://www.norcrin.no/ 

NorCRIN har blant annet utarbeidet en protokollmal for kliniske studier.

https://www.norcrin.no/prosedyrer-kliniske-studier/andre-intervensjoner/ 

 

Velge PRO instrument (PROM):

ISOQOL

Det finnes flere retningslinjer for valg av PROM i en klinisk studie. International Society for Quality of Life Research (ISOQOL) har publisert en minimumsstandard for PROM som brukes i kliniske studier:

ISOQOL recommends minimum standards for patient-reported outcome measures used in patient-centered outcomes and comparative effectiveness research.

Reeve BB, Wyrwich KW, Wu AW, Velikova G, Terwee CB, Snyder CF, et al. Qual Life Res. 2013;22(8):1889-905. doi: 10.1007/s11136-012-0344-y. PMID: 23288613

 

FDA

Det Amerikanske Food and Drug Administration (FDA) har utviklet guidelines særlig rettet mot industri, med de krav FDA mener må kjennetegne et PROM til bruk i utvikling av medisinske produkter:

https://www.fda.gov/downloads/drugs/guidances/ucm193282.pdf 

 

COSMIN

Cosmin gruppen har blant annet utviklet en sjekkliste som inneholder standarder for å vurdere den metodiske kvaliteten på studier av måleegenskapene til PROM. Siden inneholder nyttige metodologiske artikler som kan gi god oversikt over hvilke krav som stilles til PROM.

http://www.cosmin.nl/ 

Cosmin har også utviklet søkefiltre til bruk i litteratursøk:

https://www.cosmin.nl/tools/pubmed-search-filters/ 

 

Analysere PRO data:

SISAQOL

Setting International Standards in Analyzing Patient-Reported Outcomes and Quality of Life Endpoints Data (SISAQOL) er et initiativ opprettet for å utvikle guidelines for analyse av PRO data.

Setting International Standards in Analyzing Patient-Reported Outcomes and Quality of Life Endpoints in Cancer Clinical Trials-Innovative Medicines Initiative (SISAQOL-IMI): stakeholder views, objectives, and procedures.

Pe, M, Alanya A, Falk RS, Amdal CD, Bjordal K et al. Lancet Oncol . 2023 Jun;24(6):e270-e283. doi: 10.1016/S1470-2045(23)00157-2

International standards for the analysis of quality of life and patient reported outcomes endpoints in cancer randomised controlled trials: Recommendations based on critical reviews of the literature and international multi-expert, multi-stakeholder collaborative process.

Coens C, Pe M, Dueck AC, Sloan J, Basch E, Calvert M, et al; Setting International Standards in Analyzing Patient-Reported Outcomes and Quality of Life Endpoints Data (SISAQOL) consortium. The Lancet Oncology. 2020;21:e83-96.

 

Bakgrunnsinformasjon om SISAQOLs arbeid er publisert i to artikler: 

Moving forward toward standardizing analysis of quality of life data in randomized clinical trials PMID: 30141714 

Analysing data from patient-reported outcome and quality of life endpoints for cancer clinical trials: a start in setting international standards. PMID: 27769798

 

Andre artikler relatert til SISAQOL:

What is an estimand & how does it relate to quantifying the effect of treatment on patient-reported quality of life outcomes in clinical trials?

Lawrance R, Detyarev E, Griffiths P, Trask P, Lau H, et. al. J Patient Rep Outcomes. 2020 Dec; 4: 68. doi: 10.1186/s41687-020-00218-5. PMID: 32833083

Statistical analysis of patient-reported outcome data in randomised controlled trials of locally advanced and metastatic breast cancer: a systematic review

Pe M, Dorme L, Coens C, Basch E, Calvert M, et. al. Lancet Oncol. 2018 Sep;19(9):e459-e469. doi: 10.1016/S1470-2045(18)30418-2. PMID: 30191850

 

SISAQOL-IMI

I tillegg har SISAQOL i samarbeid med Innovative Medicines Initiative (IMI) nylig etablert et internasjonalt konsortium som skal utarbeide internasjonale standarder for analyse og rapportering av PRO data:

https://www.imi.europa.eu/projects-results/project-factsheets/sisaqol-imi  

 

Rapportering av PRO data:

CONSORT-PRO

Consolidated Standards of Reporting Trials-PRO Extension (CONSORT-PRO) er en anbefaling av hvordan PRO data fra randomiserte kontrollerte studier bør rapporteres, og det er en forlengelse av CONSORT sjekklisten som ble utarbeidet i 2010.

Reporting of patient-reported outcomes in randomized trials: the CONSORT PRO extension.

Calvert M, Blazeby J, Altman DG, Revicki DA, Moher D, Brundage MD; CONSORT PRO Group. JAMA. 2013;309(8):814-22. doi: 10.1001/jama.2013.879. PMID: 23443445

CONSORT-PRO sjekkliste

 

ISOQOL

ISOQOL har også utarbeidet anbefaling for hvordan PRO data fra randomiserte kontrollerte studier bør presenteres

Patient-reported outcomes in randomized clinical trials: development of ISOQOL reporting standards.

Brundage M, Blazeby J, Revicki D, Bass B, de Vet H, Duffy H, et al. Qual Life Res. 2013;22(6):1161-75. doi: 10.1007/s11136-012-0252-1. PMID: 22987144

 

Det er også utarbeidet anbefalinger for hvordan man bør presentere PRO data grafisk

Making a picture worth a thousand numbers: recommendations for graphically displaying patient-reported outcomes data.

Snyder C, Smith K, Holzner B, Rivera YM, Bantug E, Brundage M, et al. Qual Life Res. 2019;28:345-356. PMID: 30306533

 

Fortolkning av PRO data

Det er utarbeidet en sjekkliste for hvordan klinikere kan fortolke funn fra PRO-studier

https://www.mayoclinicproceedings.org/article/S0025-6196(14)00102-5/fulltext 

 

Andre relevante artikler om PROs i klinisk forskning:

Ethical Considerations for the Inclusion of Patient-Reported Outcomes in Clinical Research: The PRO Ethics Guidelines

Cruz Rivera S, Aiyegbusi OL, Ives J, Draper H, Mercieca-Bebber R, Ells C, Hunn A, Scott JA, Fernandez CV, Dickens AP, Anderson N, Bhatnagar V, Bottomley A, Campbell L, Collett C, Collis P, Craig K, Davies H, Golub R, Gosden L, Gnanasakthy A, Haf Davies E, von Hildebrand M, Lord JM, Mahendraratnam N, Miyaji T, Morel T, Monteiro J, Zwisler AO, Peipert JD, Roydhouse J, Stover AM, Wilson R, Yap C, Calvert MJ. JAMA. 2022 May 17;327(19):1910-1919. doi: 10.1001/jama.2022.6421. PMID: 35579638.

 

Design, implementation and reporting strategies to reduce the instance and impact of missing patient-reported outcome (PRO) data: a systematic review.

Mercieca-Bebber R, Palmer MJ, Brundage M, Calvert M, Stockler MR, King MT.  BMJ Open. 2016 Jun 15;6(6):e010938. doi: 10.1136/bmjopen-2015-010938. PMID: 27311907; PMCID: PMC4916640.

 

How to select and understand guidelines for patient-reported outcomes: a scoping review of existing guidance.

Kaneyasu, T., Hoshino, E., Naito, M. et al. How to select and understand guidelines for patient-reported outcomes: a scoping review of existing guidance. BMC Health Serv Res 24, 334 (2024). https://doi.org/10.1186/s12913-024-10707-8