PRO i kliniske studier

På denne siden vil du finne sentrale anbefalinger og retningslinjer for valg, bruk, analyse og rapportering av PRO data i kliniske studier. 

PRO i protokoll:

SPIRIT-PRO

SPIRT-PRO Extension er en anbefaling av hva som bør beskrives i en protokoll for en randomisert kontrollert studie med PROM.

Guidelines for inclusion of patient-reported outcomes in clinical trial protocols: The SPIRIT-PRO extension

Calvert M, Kyte D, Mercieca-Bebber R, Slade A, Chan AW, King MT; the SPIRIT-PRO Group. JAMA. 2018;319(5):483-494. doi: 10.1001/jama.2017.21903.  

NorCRIN

Ved planlegging av kliniske studier er Norwegian Clinical Research Infrastructures Network (NorCRIN) en nyttig ressurs: https://www.norcrin.no/ 

NorCRIN har blant annet utarbeidet en protokollmal for kliniske studier.

https://www.norcrin.no/prosedyrer-kliniske-studier/andre-intervensjoner/ 

Velge PRO instrument (PROM):

ISOQOL

Det finnes flere retningslinjer for valg av PROM i en klinisk studie. International Society for Quality of Life Research (ISOQOL) har publisert en minimumsstandard for PROM som brukes i kliniske studier:

ISOQOL recommends minimum standards for patient-reported outcome measures used in patient-centered outcomes and comparative effectiveness research.

Reeve BB, Wyrwich KW, Wu AW, Velikova G, Terwee CB, Snyder CF, et al. Qual Life Res. 2013;22(8):1889-905. doi: 10.1007/s11136-012-0344-y. PMID: 23288613

FDA

Det Amerikanske Food and Drug Administration (FDA) har utviklet guidelines særlig rettet mot industri, med de krav FDA mener må kjennetegne et PROM til bruk i utvikling av medisinske produkter:

https://www.fda.gov/downloads/drugs/guidances/ucm193282.pdf 

COSMIN

Cosmin gruppen har blant annet utviklet en sjekkliste som inneholder standarder for å vurdere den metodiske kvaliteten på studier av måleegenskapene til PROM. Siden inneholder nyttige metodologiske artikler som kan gi god oversikt over hvilke krav som stilles til PROM.

http://www.cosmin.nl/ 

Cosmin har også utviklet søkefiltre til bruk i litteratursøk:

https://www.cosmin.nl/tools/pubmed-search-filters/ 

Analysere PRO data:

SISAQOL

Setting International Standards in Analyzing Patient-Reported Outcomes and Quality of Life Endpoints Data (SISAQOL) er et initiativ opprettet for å utvikle guidelines for analyse av PRO data

International standards for the analysis of quality of life and patient reported outcomes endpoints in cancer randomised controlled trials: Recommendations based on critical reviews of the literature and international multi-expert, multi-stakeholder collaborative process.

Coens C, Pe M, Dueck AC, Sloan J, Basch E, Calvert M, et al; Setting International Standards in Analyzing Patient-Reported Outcomes and Quality of Life Endpoints Data (SISAQOL) consortium. The Lancet Oncology. 2020;21:e83-96.

Bakgrunnsinformasjon om SISAQOLs arbeid er publisert i to artikler: 

Moving forward toward standardizing analysis of quality of life data in randomized clinical trials PMID: 30141714 

Analysing data from patient-reported outcome and quality of life endpoints for cancer clinical trials: a start in setting international standards. PMID: 27769798

Andre artikler relatert til SISAQOL:

What is an estimand & how does it relate to quantifying the effect of treatment on patient-reported quality of life outcomes in clinical trials?

Lawrance R, Detyarev E, Griffiths P, Trask P, Lau H, et. al. J Patient Rep Outcomes. 2020 Dec; 4: 68. doi: 10.1186/s41687-020-00218-5. PMID: 32833083

Statistical analysis of patient-reported outcome data in randomised controlled trials of locally advanced and metastatic breast cancer: a systematic review

Pe M, Dorme L, Coens C, Basch E, Calvert M, et. al. Lancet Oncol. 2018 Sep;19(9):e459-e469. doi: 10.1016/S1470-2045(18)30418-2. PMID: 30191850

SISAQOL-IMI

I tillegg har SISAQOL i samarbeid med Innovative Medicines Initiative (IMI) nylig etablert et internasjonalt konsortium som skal utarbeide internasjonale standarder for analyse og rapportering av PRO data:

https://www.imi.europa.eu/projects-results/project-factsheets/sisaqol-imi  

Rapportering av PRO data

CONSORT-PRO

Consolidated Standards of Reporting Trials-PRO Extension (CONSORT-PRO) er en anbefaling av hvordan PRO data fra randomiserte kontrollerte studier bør rapporteres, og det er en forlengelse av CONSORT sjekklisten som ble utarbeidet i 2010.

Reporting of patient-reported outcomes in randomized trials: the CONSORT PRO extension.

Calvert M, Blazeby J, Altman DG, Revicki DA, Moher D, Brundage MD; CONSORT PRO Group. JAMA. 2013;309(8):814-22. doi: 10.1001/jama.2013.879. PMID: 23443445

CONSORT-PRO sjekkliste

ISOQOL

ISOQOL har også utarbeidet anbefaling for hvordan PRO data fra randomiserte kontrollerte studier bør presenteres

Patient-reported outcomes in randomized clinical trials: development of ISOQOL reporting standards.

Brundage M, Blazeby J, Revicki D, Bass B, de Vet H, Duffy H, et al. Qual Life Res. 2013;22(6):1161-75. doi: 10.1007/s11136-012-0252-1. PMID: 22987144

Det er også utarbeidet anbefalinger for hvordan man bør presentere PRO data grafisk

Making a picture worth a thousand numbers: recommendations for graphically displaying patient-reported outcomes data.

Snyder C, Smith K, Holzner B, Rivera YM, Bantug E, Brundage M, et al. Qual Life Res. 2019;28:345-356. PMID: 30306533

Fortolkning av PRO data

Det er utarbeidet en sjekkliste for hvordan klinikere kan fortolke funn fra PRO-studier

https://www.mayoclinicproceedings.org/article/S0025-6196(14)00102-5/fulltext